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ADA-SCID
Definitie
Vertaling van "ADA-SCID" in Duits
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ADA-SCID
ADA-SCID is a serious immune condition that can kill children before school age if untreated.
ADA-SCID ist eine ernste immune Zustand, die Kinder vor schulpflichtigem Alter töten kann, wenn unbehandelt.
Strimvelis provides the opportunity of a cure that improves the working of the immune system for patients with ADA-SCID, which is a life-threatening condition.
Strimvelis bietet die Möglichkeit einer Heilung, durch die das Funktionieren des Immunsystems bei Patienten mit ADA-SCID, einer lebensbedrohlichen Erkrankung, verbessert wird.
In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
In klinischen Studien zur Gentherapie bei anderen Krankheiten (nicht ADA-SCID) sind einige Patienten an Leukämie oder anderen Formen von Blutkrebs erkrankt.
Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)- matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
Strimvelis ist indiziert zur Behandlung von Patienten mit schwerem kombiniertem Immundefekt aufgrund von Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID), für die kein geeigneter Human- Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler Stammzellspender aus der Familie verfügbar ist (siehe Abschnitt 4.2 und Abschnitt 4.4).
Because ADA is essential for maintaining healthy lymphocytes (white blood cells that fight off infections), the immune system of patients with ADA-SCID does not work properly and without effective treatment they rarely survive more than 2 years.
Da ADA für die Aufrechterhaltung gesunder Lymphozyten (weiße Blutzellen, die Infektionen abwehren) eine wesentliche Rolle spielt, funktioniert das Immunsystem von Patienten mit ADA-SCID nicht korrekt und ohne wirksame Therapie überleben sie selten länger als 2 Jahre.
Strimvelis will be administered at a specialist transplant centre, and by physicians with previous experience in the treatment and management of patients with ADA-SCID and the use of autologous CD34+ ex vivo gene therapy products.
Strimvelis wird in einem spezialisierten Transplantationszentrum und durch Ärzte verabreicht, die bereits Erfahrung in der Behandlung und in der Betreuung von Patienten mit ADA-SCID sowie der Anwendung von autologen CD34+-Ex-vivo-Gentherapeutika aufweisen.
ADA-SCID is a rare inherited condition in which there is a change (mutation) in the gene needed to make an enzyme called adenosine deaminase (ADA).
ADA-SCID ist eine seltene Erbkrankheit, bei der es zu einer Veränderung (Mutation) im Gen kommt, das zur Herstellung eines Enzyms erforderlich ist, das als Adenosin-Desaminase (ADA) bezeichnet wird.
People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
Patienten mit ADA-SCID produzieren zu geringe Mengen des Enzyms Adenosin-Desaminase (ADA), weil das entsprechende Gen einen Defekt aufweist.
A further focus presented the clonality and pharmacokinetic analyses of samples from 9 patients from two X-CGD, one ADA-SCID and one WAS gammaretroviral clinical gene therapy study over a period of 5 years after therapy.
Ein weiterer Fokus stellten die Klonalitäts- und pharmakokinetischen Analysen der Proben von insgesamt 9 Patienten aus zwei X-CGD, einer ADA-SCID und einer WAS gammaretroviralen Gentherapiestudie dar, die über einen Zeitraum von bis zu 5 Jahren nach Therapie erfolgten.
Results from the main study show that Strimvelis is effective at improving survival of ADA-SCID patients.
Ergebnisse aus der Hauptstudie zeigen, dass Strimvelis bei der Verlängerung des Überlebens von Patienten mit ADA-SCID wirksam ist.
The long term effects and durability of response to Strimvelis on ADA-SCID are unknown (see section 5.1).
Die langfristigen Effekte und die Dauer des Ansprechens von ADA-SCID auf Strimvelis sind nicht bekannt (siehe Abschnitt 5.1).
Strimvelis is used to treat ADA-SCID when there is no suitable match from a family member to donate stem cells from their bone marrow for a transplant.
Strimvelis wird zur Behandlung von ADA-SCID angewendet, wenn es keine geeignete Übereinstimmung mit einem Familienmitglied zur Spende von Stammzellen aus dessen Knochenmark für eine Transplantation gibt.
Strimvelis is a medicine used to treat severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID).
Strimvelis ist ein Arzneimittel, das zur Behandlung eines schweren Immundefekts infolge eines Adenosin-Desaminase-Mangels (ADA-SCID) angewendet wird.
Synoniemen voor ADA-SCID in het Engels
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