Strimvelis provides the opportunity of a cure that improves the working of the immune system for patients with ADA-SCID, which is a life-threatening condition.
Strimvelis zapewnia możliwość leczenia poprawiającego funkcjonowanie układu odpornościowego u pacjentów z ADA-SCID, który jest stanem zagrażającym życiu.
Strimvelis is used to treat ADA-SCID when there is no suitable match from a family member to donate stem cells from their bone marrow for a transplant.
Strimvelis jest stosowany w leczeniu ADA-SCID jeśli żaden z członków rodziny nie może być dawcą komórek macierzystych szpiku kostnego do przeszczepu.
Strimvelis is a medicine used to treat severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID).
Strimvelis jest lekiem stosowanym w leczeniu ciężkiego, złożonego niedoboru odporności wynikającego z niedoboru deaminazy adenozynowej (ADA-SCID).
In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
W badaniach klinicznych terapii genowych stosowanych w leczeniu innych schorzeń (nie ADA-SCID), u niektórych pacjentów rozwinęła się białaczka lub inne nowotwory układu krwionośnego.
Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
określenia parametrów rekonstytucji immunologicznej oraz konieczności wdrożenia zastępczej dożylnej terapii immunoglobulinami (IVIG); w razie braku odpowiedzi, zaleca się rozpoczęcie innego leczenia ADA-SCID pod kontrolą specjalisty.
ADA-SCID is a rare inherited condition in which there is a change (mutation) in the gene needed to make an enzyme called adenosine deaminase (ADA).
ADA-SCID jest rzadkim, dziedzicznym schorzeniem, w którym występuje zmiana (mutacja) genu potrzebnego do produkcji enzymu zwanego deaminazą adenozynową (ADA).
Strimvelis can only be obtained with a prescription and treatment should only be given in a specialist transplant centre by a doctor who has experience in the treatment of ADA-SCID and the use of this type of medicine.
Lek Strimvelis wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie nim powinno być prowadzone wyłącznie w specjalistycznym ośrodku transplantologicznym, przez lekarza mającego doświadczenie w leczeniu ADA-SCID i w stosowaniu tego typu leków.
Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
Produkt Strimvelis jest wskazany w leczeniu pacjentów z ciężkim, złożonym niedoborem odporności wynikającym z niedoboru deaminazy adenozynowej (ADA-SCID), dla których nie jest dostępny odpowiedni dawca komórek macierzystych dopasowany pod względem antygenu ludzkich leukocytów (HLA) (patrz punkty 4.3 i 4.4).
Strimvelis is used in patients with ADA-SCID who cannot be treated by a bone-marrow transplant because they do not have a suitable, matched, related donor.
Lek Strimvelis jest stosowany u pacjentów z ADA-SCID, którzy nie mogą być leczeni metodą przeszczepu szpiku kostnego z uwagi na brak odpowiedniego, dopasowanego, spokrewnionego dawcy.
Results from the main study show that Strimvelis is effective at improving survival of ADA-SCID patients.
Wyniki badania głównego pokazują, że skutecznie poprawia przeżycie pacjentów z ADA-SCID.
The benefits of Strimvelis have been shown in one main study involving 12 patients from 6 months to around 6 years old with ADA-SCID.
Korzyści ze stosowania leku Strimvelis wykazano w jednym badaniu głównym z udziałem 12 pacjentów w wieku od 6 miesięcy do około 6 lat z ADA-SCID.
Non-immunological manifestations of ADA-SCID may not respond to Strimvelis.
Nieimmunologiczne objawy ADA-SCID mogą nie ustępować po podaniu produktu Strimvelis.
Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
Strimvelis jest stosowany w leczeniu ciężkiego stanu zwanego ADA-SCID (ciężki złożony niedobór odporności w wyniku niedoboru deaminazy adenozynowej).